药华医药自行研发制造的干扰素BESREMi®于2021年11月12日取得美国FDA销售许可。这个被美国医师昵称为「超级干扰素」的产品，是业界创新的长效干扰素，而且临床效果优异。 2019年BESREMi®获得欧盟许可，针对真性红血球增生症治疗。在美国病患、医师与意见领袖翘首盼望两年半之后，终于成为美国第一个，也是唯一一个核准的真性红血球增生症全线药物。
真性红血球增生症是一种罕见的血液疾病（PV，在美国约有 16 万病人）。与血小板增多症（ET，亦是16 万人左右）、骨髓纤维化症（MF，1.8万人)，都归属于骨髓增生性肿瘤，属于罕见疾病。真性红血球增生症的患者，容易造成身体各种部位的血栓、心脏衰竭、视力模糊或视区产生盲点、痛风、关节炎和脾脏肿大。不但有致死风险，生活品质也大为降低。如果放任病程发展，几年后一定比例的病人会转变成骨髓纤维化症，或者是其他形式的血癌。
药华开发出来的Ropeginterferon alfa-2b， 是一个全新的高纯度长效型干扰素。根据长达7.5年针对真性红血球增生症治疗的临床试验证明，不论是副作用、药物持续性、控制血球数量，控制症状，疾病治疗都比目前美国医师所使用，但没有经过美国FDA核准用于此适应症的羟基脲(HU)优越。其中61%的病人，达到血清学的完全反应(红血球、白血球、血小板全部恢复正常)，80%血球计量得到控制。这些都是美国医师在评估是否使用该治疗时常用的指标。病患对于治疗的耐受性良好，绝大多数的病患能够持续接受治疗。
要攻入美国市场，就需要美国人才。药华医药非常积极的投入人才方面布局。药华医药美国子公司的总经理Meredith Manning女士, 芝加哥大学企管硕士，是纯粹美国本土大药厂培养出来的行销专才，过去20年来负责年销售额数十亿美金的产品，曾让新产品上市八个月就突破10亿美金的营收。 Meredith在美国所建构的团队非常了解骨髓增生性肿瘤领域的最新发展趋势，与医学界的意见领袖和治疗中心也有很深的关系。我们很高兴能够有机会与Meredith就美国销售、市场布局以及保险给付等方面进行分享。
QIC (以下简称Q): 您过去在辉瑞等数个大药厂担任过重要的行销主管职务，这些经验让您学到了什么? 如何应用在药华医药美国子公司总经理这个职位?
Meredith Manning (以下简称M): 我过去的工作经验，尤其是辉瑞、Vertex、Baxter和Shire等公司，让我有机会把最新的药物科技带给病患，这让我满怀感激。从中我也学到了两件特别重要的事，对于我在药华的职位深具启发意义。首先就是「资讯」。以我经历的职务而言，我必须要彻底了解产品背后的科学，以及如何传递产品的安全性、疗效和带给病患的好处。我在辉瑞的时候特别重视严谨的资讯、深入分析、做正确的决定并拟定好的策略。
同样重要的就是敏锐的了解这个适应症相关的医生、病人、家属，也就是这个疾病相关社群，有什么需求? 我们事实上是从聆听病患需要来一次一次的培养、打磨出我们对市场的了解。有了这层了解，才能够把好的产品送到病患面前，提供病患有价值的服务。这就是「先了解未被满足的医疗需求是什么」。以真性红血球增生症而言，现在市场上的真性红血球增生症的药，都是应付脾脏肿大，或是皮肤搔痒这些症状治疗。但我们太常听到病患的焦虑，不知道这个疾病继续恶化的风险是什么。所以我们把BESREMi®带到市场，聚焦于治疗疾病的根本原因: 变异的骨髓细胞。藉由直接完整治疗疾病而非症状，能够减少病况恶化带来的风险，也能让病患与医师放心。我在Vertex负责公司第一个肝炎药物上市的时候就有很多这方面的经验和学习。 Vertex的肝炎药物当时是业界最成功的上市，八个月内就超过十亿美金的销售额。这要归功于该领域未被满足的医疗需求，也因为我们很仔细地聆听医师与病患的需要。
我在Shire的经历让我了解到国与国之间的差异怎么塑造一个产品的成功。当时我是产品策略总监，负责血友病的7个不同产品线，面对全球65国。在这个职位上，必须要非常清楚不同国家的眉角，彻底了解产品与市场，什么推动市场前进，又是什么阻碍了药品销售。例如日本医师的给药频率、印度不同邦的保险差异等等。一环扣着一环，缜密的思考，绝对是成功的关键。
Q: 您在前公司和在药华都跟血液疾病有关，您是不是对血液疾病有特别的偏好? 您觉得罹患血液疾病的病友跟其他疾病有什么不同?
M: 我过去负责血友病的药物。血友病的不同在于他是一个遗传病，一出生就决定了。小朋友诊断出血友病对家长来说绝对是沉重的打击。我们在提供病友需要的药物的时候，也同时要体察病患跟家属的紧张与不安。在血友病之外，我想每个人多少都跟癌症社群有所连结，因为癌症几乎影响着我们每一个人的家人、朋友。真性红血球增生症，或者说骨髓增生性肿瘤这个类别，则是两者的结合。血液肿瘤的领域，比过去接触的更为复杂。除了疾病以及带来的症状之外，最主要的是骨髓中造血干细胞的突变。我很高兴能够接受这个挑战，也很高兴能够来到这个舞台，让我结合过去血液病以及癌症的经验与专长。
当我选择一家公司、一个职位的时候，我不只是想要把产品带进市场，更重要的是我们整个团队如何转变现在的医疗体系提供给这个特定疾病的病友的照护。在真性红血球增生症的领域直到现在才有一个药物被FDA批准使用在全线治疗。 BESREMi®就是这样一个完全改变了真性红血球增生症治疗模式的革命性药物。我们现在的任务就是协助医师、病患、家属早期发现疾病并且接受治疗。当我发现BESREMi®是全世界最长效、副作用最低、疗效最好的干扰素，以及药华的创办人林国钟博士带领的团队发明了这个分子，我很兴奋!! 因为这是第一次人类可以将干扰素的潜力充分发挥在这个有明确需求的病友身上。
「BESREMi® 是FDA第一个核准用于全线真性红血球增生症的药物，不论过去病患曾接受过什么药物治疗，或从没有接受过药物治疗，都可以使用。这也是FDA第一个核准用于真性红血球增生症的干扰素。」_美国食品药物管理局
Q: 我们听到有些人说，药华只是一家台湾的小公司，在美国卖药难于登天，您怎么看呢?
M: 我非常有信心，凭我们的能力可以成功把BESREMi®推上市。首先，药华有非常扎实的科学背景。我第一次跟创办人林博士会面，我们聊到药华研发的历史，我发现林博士对于干扰素产品有丰富的知识与了解，对于聚乙二醇化技术也非常深入，这就是我们合作契机的开端。来自台湾的一家小公司有那么棒的技术、科学，如果可以带进美国，用更好的科学带给病人更好的生活，不是很棒吗? 同样重要的是，我们已经准备好改变真性红血球增生症在美国的现况，召集了非常了解市场需求和市场驱动力的团队，也能够顺畅的跟医师、病患、家属进行卫教沟通的经验，这个产品的潜力是非常大的。
手握重要科学技术的小公司是非常有爆发力的。我在Vertex亲眼见证: 好产品，加上一个准备好的团队，让我们可以跟市场巨人默克药厂一较高下，最后当然是我的团队胜出。
Q: 日前BESREMi®顺利取得美国药证，美国子公司的同仁想必都非常兴奋。您可以聊聊美国团队，以及接下来的计画吗?
M: 我们都非常兴奋这个产品即将在美国上市，美国子公司的士气高到破表。药证过关之后我们都在讨论怎么聚焦在我们的任务上，齐心协力把市场推展开。团队合作、默契都非常好。团队共同的目标是: 把这么重要的新药带到骨髓增生性肿瘤社群中。医师们绝对值得配备更多的医疗手段，病患也值得更好的照护。我们美国的团队对于病患很有热忱，对于如何帮助病患，如何用更好的科学成果来帮助病患很有热情。药华医药的BESREMi®吸引到业界最棒的销售团队、医学事务和其他重要角色。 这个团队的能力是最棒的，能引领我们在这个复杂的市场上取得最佳的成绩。
药华医药美国子公司同仁接获美国药证时兴奋庆祝
Q: 您怎么看同业的产品，或未来可能出现的竞争者的产品? 跟BESREMi®有什么不同?
M: 讲到产品本身，我们对于BESREMi®跟真性红血球增生症的关系、如何应用在各种不同病患族群，已经有相当彻底的研究。这是其他的干扰素产品没有的。不只是对于治疗的剂量、最大剂量、在安全性得到保障的情况下如何发挥最大的疗效都可以掌握。更重要的是，我们临床试验中收治处于各种不同病程的病患，我们看到BESREMi®可以给病患带来最大的益处就在早期控制骨髓中的变异细胞。从结果论，就是BESREMi®带来很棒、很持久的完全血液学反应 (所有红血球、白血球、血小板皆恢复正常值)。所以我们不是对疾病做症状控制或对短期的并发症进行治疗，而是对突变细胞进行源头打击。
Q: 总的来说，您怎么看真性红血球增生症市场?
M: 骨髓增生性肿瘤还有许多层面等待我们去发掘、研究，尤其是真性红血球增多症，这就是我觉得BESREMi®在美国上市有很大商机的原因。很多专家还在研究，为什么不同病人病程的进展会不一样，有的快、有的慢。 BESREMi®上市之后可以有很大的机会翻转真性红血球增多症的治疗，也可以让长久以来被忽视的病患族群，有更多的治疗机会。 BESREMi®的临床试验横跨很多不同样貌的病患，有些还在病程早期。我们的临床试验有22%的病人是有过心血管症状的高风险病患，也有16%是从来没有接受过治疗的病人。所以我们很兴奋，可以帮助到这么多不同病程的病人。
义大利的骨髓增生性肿瘤巨擘 Tiziano Barbui医师，正在进行年轻病患或低风险族群的研究。有些医师遵照医疗指引的建议，认为低风险(之前没有其他心血管症状)的病人，或者年轻病患，只需要放血就好了。但是Barbui医师想知道，直接使用BESREMi®进行早期治疗，会不会是一个比放血更好的方案? 这些课题研究的越透彻，我们对于整个真性红血球增生症的轮廓，以及BESREMi®的潜力就会更清楚。
Q: 在进行取得药证之前的一些规划中，您一定也接触到很多医师、意见领袖和病患，大家对这个产品的反应怎么样?
M: 我接触的意见领袖以及病患、医师，不断不断地跟我们说他们有多期待能使用BESREMi®。他们了解这个产品的优点，也很感谢这个创新发明能带给他们至今未有的，这么有效的选择。有一个意见领袖说，不同于过往，近期真性红血球患者得到更多产业界的许多关注与支持。像药华这样专注于开发真性红血球疗法的公司加入，提升了这些罕见疾病病患的声量，也有完善的病患支持系统确保病患能够使用到BESREMi®。当然听到最多的就是药华的BESREMi®，可以对于医生以及病人在面对骨髓增生性肿瘤的时候带来很大的进步。
Q: 目前产品切入美国保险市场的进度如何? 是否有预计的时程?
M:药华已经准备了很久，投入了大量的时间以及人力物力，确保适合的病人都可以使用BESREMi®。在未来的几个月我们会确保BESREMi®进入保险公司的给付目录，如果没有进入某些保险公司的给付目录，我们也有病患服务团队来确保我们能够帮助病患不受保险的阻碍能够得到治疗，预先核准、共付额等这些细节我们都会处理。
Q: 现在没有被FDA批准治疗真性红血球增生症的一个化疗老药HU，也被拿来做治疗。这个药相当的便宜，为什么保险公司愿意给付贵很多的BESREMi®呢?
M: 成本固然是很重要的因素，但保险公司也很清楚: 一个有明确疗效并能带给病患实质好处的药物应该要被给付。所以保险公司要确保他们投资在这个药的成本确实是有疗效的。这也是我们跟保险公司沟通的重点。真性红血球增生症是一个慢性病，所以保险公司更看重一个疗法是否长期有效。 HU不是美国FDA核准治疗真性红血球增生症的药品，而且虽然便宜，却对治疗这个疾病没效。从过去使用的真实状况来看，很多病人的血球数也没有压下来。从保险公司的立场来说，付钱给一个没有效的药，无论再便宜都是浪费。
保险公司的给付目录也会遵照FDA核发的药证、和专业医师团体所制订的医疗指引，例如美国国家癌症资讯网医疗指引，或美国癌症医学会医疗指引等。药证通过之后我们便开始与医疗指引编纂机构沟通，包括提供FDA的核准函、临床试验结果、临床医学文献等，确保我们的产品会进入医疗指引。
Q: 现在美国药证已经通过了，这是一个重大里程碑。不知道您有没有什么话想跟全球关心真性红血球增生症的社群表达的?
M: 我想借美国药证通过的机会，跟全球的病友、医师表示感谢。感谢你们让药华有机会加入这个社群来替大家服务。药华以及创办人林国钟博士花了十数年的时间钻研这个药物并且已是这个社群的核心人物。我常听到也同样献身于治疗这个疾病的医师或意见领袖都很欢迎药华，也很愿意跟我们合作。这都归功于林博士的努力，用领先的科学实力帮助改变医疗现况，让医师与病友有更多选择。此外，打入像美国这样一个庞大的市场，让药华可以继续吸引到更多人关心真性红血球增生症这个疾病，更多研究的投入会更进一步带给病友医疗上的益处。药华会更积极的投入这个领域，在未来的许多年中持续陪伴大家，一起合作，一起成长。
更多有关药华医药的资讯请参考:
与CEO对谈第七期: 林国钟博士, 药华医药(6446 TT)创办人暨执行长, 上集
与CEO对谈第八期: 林国钟博士, 药华医药(6446 TT)创办人暨执行长, 下集
更多关于BESREMi®美国药证取得:
美国FDA核发BESREMi® (ropeginterferon alfa-2b-njft) 注射液药证，用以治疗成人真性红血球增生症
若您想要安排与药华医药创办人林国钟先生或美国子公司总经理Meredith Manning女士的会议，请联系 yvonnehuang@qtumic.com。
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