藥華醫藥自行研發製造的干擾素BESREMi®於2021年11月12日取得美國FDA銷售許可。這個被美國醫師暱稱為「超級干擾素」的產品，是業界創新的長效干擾素，而且臨床效果優異。2019年BESREMi®獲得歐盟許可，針對真性紅血球增生症治療。在美國病患、醫師與意見領袖翹首盼望兩年半之後，終於成為美國第一個，也是唯一一個核准的真性紅血球增生症全線藥物。
真性紅血球增生症是一種罕見的血液疾病（PV，在美國約有 16 萬病人）。與血小板增多症（ET，亦是16 萬人左右）、骨髓纖維化症（MF，1.8萬人)，都歸屬於骨髓增生性腫瘤，屬於罕見疾病。真性紅血球增生症的患者，容易造成身體各種部位的血栓、心臟衰竭、視力模糊或視區產生盲點、痛風、關節炎和脾臟腫大。不但有致死風險，生活品質也大為降低。如果放任病程發展，幾年後一定比例的病人會轉變成骨髓纖維化症，或者是其他形式的血癌。
藥華開發出來的Ropeginterferon alfa-2b， 是一個全新的高純度長效型干擾素。根據長達7.5年針對真性紅血球增生症治療的臨床試驗證明，不論是副作用、藥物持續性、控制血球數量，控制症狀，疾病治療都比目前美國醫師所使用，但沒有經過美國FDA核准用於此適應症的羥基脲(HU)優越。其中61%的病人，達到血清學的完全反應(紅血球、白血球、血小板全部恢復正常)，80%血球計量得到控制。這些都是美國醫師在評估是否使用該治療時常用的指標。病患對於治療的耐受性良好，絕大多數的病患能夠持續接受治療。
要攻入美國市場，就需要美國人才。藥華醫藥非常積極的投入人才方面布局。藥華醫藥美國子公司的總經理Meredith Manning女士, 芝加哥大學企管碩士，是純粹美國本土大藥廠培養出來的行銷專才，過去20年來負責年銷售額數十億美金的產品，曾讓新產品上市八個月就突破10億美金的營收。Meredith在美國所建構的團隊非常瞭解骨髓增生性腫瘤領域的最新發展趨勢，與醫學界的意見領袖和治療中心也有很深的關係。我們很高興能夠有機會與Meredith就美國銷售、市場布局以及保險給付等方面進行分享。
QIC (以下簡稱Q): 您過去在輝瑞等數個大藥廠擔任過重要的行銷主管職務，這些經驗讓您學到了什麼? 如何應用在藥華醫藥美國子公司總經理這個職位?
Meredith Manning (以下簡稱M): 我過去的工作經驗，尤其是輝瑞、Vertex、Baxter和Shire等公司，讓我有機會把最新的藥物科技帶給病患，這讓我滿懷感激。從中我也學到了兩件特別重要的事，對於我在藥華的職位深具啟發意義。首先就是「資訊」。以我經歷的職務而言，我必須要徹底了解產品背後的科學，以及如何傳遞產品的安全性、療效和帶給病患的好處。我在輝瑞的時候特別重視嚴謹的資訊、深入分析、做正確的決定並擬定好的策略。
同樣重要的就是敏銳的瞭解這個適應症相關的醫生、病人、家屬，也就是這個疾病相關社群，有什麼需求? 我們事實上是從聆聽病患需要來一次一次的培養、打磨出我們對市場的瞭解。有了這層瞭解，才能夠把好的產品送到病患面前，提供病患有價值的服務。這就是「先瞭解未被滿足的醫療需求是什麼」。以真性紅血球增生症而言，現在市場上的真性紅血球增生症的藥，都是應付脾臟腫大，或是皮膚搔癢這些症狀治療。但我們太常聽到病患的焦慮，不知道這個疾病繼續惡化的風險是什麼。所以我們把BESREMi®帶到市場，聚焦於治療疾病的根本原因: 變異的骨髓細胞。藉由直接完整治療疾病而非症狀，能夠減少病況惡化帶來的風險，也能讓病患與醫師放心。我在Vertex負責公司第一個肝炎藥物上市的時候就有很多這方面的經驗和學習。Vertex的肝炎藥物當時是業界最成功的上市，八個月內就超過十億美金的銷售額。這要歸功於該領域未被滿足的醫療需求，也因為我們很仔細地聆聽醫師與病患的需要。
我在Shire的經歷讓我了解到國與國之間的差異怎麼塑造一個產品的成功。當時我是產品策略總監，負責血友病的7個不同產品線，面對全球65國。在這個職位上，必須要非常清楚不同國家的眉角，徹底瞭解產品與市場，什麼推動市場前進，又是什麼阻礙了藥品銷售。例如日本醫師的給藥頻率、印度不同邦的保險差異等等。一環扣著一環，縝密的思考，絕對是成功的關鍵。
Q: 您在前公司和在藥華都跟血液疾病有關，您是不是對血液疾病有特別的偏好? 您覺得罹患血液疾病的病友跟其他疾病有什麼不同?
M: 我過去負責血友病的藥物。血友病的不同在於他是一個遺傳病，一出生就決定了。小朋友診斷出血友病對家長來說絕對是沉重的打擊。我們在提供病友需要的藥物的時候，也同時要體察病患跟家屬的緊張與不安。在血友病之外，我想每個人多少都跟癌症社群有所連結，因為癌症幾乎影響著我們每一個人的家人、朋友。真性紅血球增生症，或者說骨髓增生性腫瘤這個類別，則是兩者的結合。血液腫瘤的領域，比過去接觸的更為複雜。除了疾病以及帶來的症狀之外，最主要的是骨髓中造血幹細胞的突變。我很高興能夠接受這個挑戰，也很高興能夠來到這個舞台，讓我結合過去血液病以及癌症的經驗與專長。
當我選擇一家公司、一個職位的時候，我不只是想要把產品帶進市場，更重要的是我們整個團隊如何轉變現在的醫療體系提供給這個特定疾病的病友的照護。在真性紅血球增生症的領域直到現在才有一個藥物被FDA批准使用在全線治療。BESREMi®就是這樣一個完全改變了真性紅血球增生症治療模式的革命性藥物。我們現在的任務就是協助醫師、病患、家屬早期發現疾病並且接受治療。當我發現BESREMi®是全世界最長效、副作用最低、療效最好的干擾素，以及藥華的創辦人林國鐘博士帶領的團隊發明了這個分子，我很興奮!! 因為這是第一次人類可以將干擾素的潛力充分發揮在這個有明確需求的病友身上。
「BESREMi® 是FDA第一個核准用於全線真性紅血球增生症的藥物，不論過去病患曾接受過什麼藥物治療，或從沒有接受過藥物治療，都可以使用。這也是FDA第一個核准用於真性紅血球增生症的干擾素。」_美國食品藥物管理局
Q: 我們聽到有些人說，藥華只是一家台灣的小公司，在美國賣藥難於登天，您怎麼看呢?
M: 我非常有信心，憑我們的能力可以成功把BESREMi®推上市。首先，藥華有非常紮實的科學背景。我第一次跟創辦人林博士會面，我們聊到藥華研發的歷史，我發現林博士對於干擾素產品有豐富的知識與瞭解，對於聚乙二醇化技術也非常深入，這就是我們合作契機的開端。來自台灣的一家小公司有那麼棒的技術、科學，如果可以帶進美國，用更好的科學帶給病人更好的生活，不是很棒嗎? 同樣重要的是，我們已經準備好改變真性紅血球增生症在美國的現況，召集了非常瞭解市場需求和市場驅動力的團隊，也能夠順暢的跟醫師、病患、家屬進行衛教溝通的經驗，這個產品的潛力是非常大的。
手握重要科學技術的小公司是非常有爆發力的。我在Vertex親眼見證: 好產品，加上一個準備好的團隊，讓我們可以跟市場巨人默克藥廠一較高下，最後當然是我的團隊勝出。
Q: 日前BESREMi®順利取得美國藥證，美國子公司的同仁想必都非常興奮。您可以聊聊美國團隊，以及接下來的計畫嗎?
M: 我們都非常興奮這個產品即將在美國上市，美國子公司的士氣高到破表。藥證過關之後我們都在討論怎麼聚焦在我們的任務上，齊心協力把市場推展開。團隊合作、默契都非常好。團隊共同的目標是: 把這麼重要的新藥帶到骨髓增生性腫瘤社群中。醫師們絕對值得配備更多的醫療手段，病患也值得更好的照護。我們美國的團隊對於病患很有熱忱，對於如何幫助病患，如何用更好的科學成果來幫助病患很有熱情。藥華醫藥的BESREMi®吸引到業界最棒的銷售團隊、醫學事務和其他重要角色。 這個團隊的能力是最棒的，能引領我們在這個複雜的市場上取得最佳的成績。
藥華醫藥美國子公司同仁接獲美國藥證時興奮慶祝
Q: 您怎麼看同業的產品，或未來可能出現的競爭者的產品? 跟BESREMi®有什麼不同?
M: 講到產品本身，我們對於BESREMi®跟真性紅血球增生症的關係、如何應用在各種不同病患族群，已經有相當徹底的研究。這是其他的干擾素產品沒有的。不只是對於治療的劑量、最大劑量、在安全性得到保障的情況下如何發揮最大的療效都可以掌握。更重要的是，我們臨床試驗中收治處於各種不同病程的病患，我們看到BESREMi®可以給病患帶來最大的益處就在早期控制骨髓中的變異細胞。從結果論，就是BESREMi®帶來很棒、很持久的完全血液學反應 (所有紅血球、白血球、血小板皆恢復正常值)。所以我們不是對疾病做症狀控制或對短期的併發症進行治療，而是對突變細胞進行源頭打擊。
Q: 總的來說，您怎麼看真性紅血球增生症市場?
M: 骨髓增生性腫瘤還有許多層面等待我們去發掘、研究，尤其是真性紅血球增多症，這就是我覺得BESREMi®在美國上市有很大商機的原因。很多專家還在研究，為什麼不同病人病程的進展會不一樣，有的快、有的慢。BESREMi®上市之後可以有很大的機會翻轉真性紅血球增多症的治療，也可以讓長久以來被忽視的病患族群，有更多的治療機會。BESREMi®的臨床試驗橫跨很多不同樣貌的病患，有些還在病程早期。我們的臨床試驗有22%的病人是有過心血管症狀的高風險病患，也有16%是從來沒有接受過治療的病人。所以我們很興奮，可以幫助到這麼多不同病程的病人。
義大利的骨髓增生性腫瘤巨擘 Tiziano Barbui醫師，正在進行年輕病患或低風險族群的研究。有些醫師遵照醫療指引的建議，認為低風險(之前沒有其他心血管症狀)的病人，或者年輕病患，只需要放血就好了。但是Barbui醫師想知道，直接使用BESREMi®進行早期治療，會不會是一個比放血更好的方案? 這些課題研究的越透徹，我們對於整個真性紅血球增生症的輪廓，以及BESREMi®的潛力就會更清楚。
Q: 在進行取得藥證之前的一些規劃中，您一定也接觸到很多醫師、意見領袖和病患，大家對這個產品的反應怎麼樣?
M: 我接觸的意見領袖以及病患、醫師，不斷不斷地跟我們說他們有多期待能使用BESREMi®。他們瞭解這個產品的優點，也很感謝這個創新發明能帶給他們至今未有的，這麼有效的選擇。有一個意見領袖說，不同於過往，近期真性紅血球患者得到更多產業界的許多關注與支持。像藥華這樣專注於開發真性紅血球療法的公司加入，提升了這些罕見疾病病患的聲量，也有完善的病患支持系統確保病患能夠使用到BESREMi®。當然聽到最多的就是藥華的BESREMi®，可以對於醫生以及病人在面對骨髓增生性腫瘤的時候帶來很大的進步。
Q: 目前產品切入美國保險市場的進度如何? 是否有預計的時程?
M:藥華已經準備了很久，投入了大量的時間以及人力物力，確保適合的病人都可以使用BESREMi®。在未來的幾個月我們會確保BESREMi®進入保險公司的給付目錄，如果沒有進入某些保險公司的給付目錄，我們也有病患服務團隊來確保我們能夠幫助病患不受保險的阻礙能夠得到治療，預先核准、共付額等這些細節我們都會處理。
Q: 現在沒有被FDA批准治療真性紅血球增生症的一個化療老藥HU，也被拿來做治療。這個藥相當的便宜，為什麼保險公司願意給付貴很多的BESREMi®呢?
M: 成本固然是很重要的因素，但保險公司也很清楚: 一個有明確療效並能帶給病患實質好處的藥物應該要被給付。所以保險公司要確保他們投資在這個藥的成本確實是有療效的。這也是我們跟保險公司溝通的重點。真性紅血球增生症是一個慢性病，所以保險公司更看重一個療法是否長期有效。HU不是美國FDA核准治療真性紅血球增生症的藥品，而且雖然便宜，卻對治療這個疾病沒效。從過去使用的真實狀況來看，很多病人的血球數也沒有壓下來。從保險公司的立場來說，付錢給一個沒有效的藥，無論再便宜都是浪費。
保險公司的給付目錄也會遵照FDA核發的藥證、和專業醫師團體所制訂的醫療指引，例如美國國家癌症資訊網醫療指引，或美國癌症醫學會醫療指引等。藥證通過之後我們便開始與醫療指引編纂機構溝通，包括提供FDA的核准函、臨床試驗結果、臨床醫學文獻等，確保我們的產品會進入醫療指引。
Q: 現在美國藥證已經通過了，這是一個重大里程碑。不知道您有沒有什麼話想跟全球關心真性紅血球增生症的社群表達的?
M: 我想藉美國藥證通過的機會，跟全球的病友、醫師表示感謝。感謝你們讓藥華有機會加入這個社群來替大家服務。藥華以及創辦人林國鐘博士花了十數年的時間鑽研這個藥物並且已是這個社群的核心人物。我常聽到也同樣獻身於治療這個疾病的醫師或意見領袖都很歡迎藥華，也很願意跟我們合作。這都歸功於林博士的努力，用領先的科學實力幫助改變醫療現況，讓醫師與病友有更多選擇。此外，打入像美國這樣一個龐大的市場，讓藥華可以繼續吸引到更多人關心真性紅血球增生症這個疾病，更多研究的投入會更進一步帶給病友醫療上的益處。藥華會更積極的投入這個領域，在未來的許多年中持續陪伴大家，一起合作，一起成長。
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與CEO對談第七期: 林國鐘博士, 藥華醫藥(6446 TT)創辦人暨執行長, 上集
與CEO對談第八期: 林國鐘博士, 藥華醫藥(6446 TT)創辦人暨執行長, 下集
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美國FDA核發BESREMi® (ropeginterferon alfa-2b-njft) 注射液藥證，用以治療成人真性紅血球增生症
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