台積電、羅氏、Pharmacia、安進，這些成功的產業先驅塑造了林國鐘的願景
「有些經營模式在台灣可以很成功，但是在其他地方沒人能複製，甚至在美國都不行。因為藥華藥在台灣成立，所以需要一個混合型的經營模式，不是照抄，證明也可以像成功的美國生技產業模式。」
藥華醫藥創辦人暨執行長林國鐘博士，一語道破藥華藥的經營方針。
「台積電真是一個很好的例子」，林國鐘說。「台灣的資本市場造就了台積電的市值已經是世界第十四大，他們每年能投入如此巨額的資本支出，又做得非常成功，這在美國幾乎不會有像台積電這樣的公司。這就是為什麼說，可以在台灣做出外人不能複製的經營模式。」
當初藥華藥創業團隊回到台灣，把公司取名叫做藥華醫藥，因為覺得華人裡頭應該要有一到兩家，有世界級規模的生物公司，或生物醫藥公司。「像瑞士有Roche和Novartis兩家巨人級的企業。兩家公司距離那麼近，又都有數百億美金以上的營收，非常厲害。他們在瑞士也成為一個聚落，在他們的周邊也造就有不少數十億營收的生物新藥公司。另外像瑞典那麼小的國家，也成功的培養出Pharmacia, 先後跟Upjohn、Monsanto的Searle合併，再跟Pfizer合併，是世界巨無霸，也是起了群聚效應，就有了一家瑞典的孤兒藥公司叫做Sobi也是做得很成功。」
台灣在未來會有二到三家國際級的藥廠
林博士續道:「這些鮮明的例子更堅定了我的看法，台灣很有機會變成一個很成功的生技聚落(biotech hub)，有兩三家國際級的藥廠是很有可能。」過去二十年來許多歸國學人幫產業打下根基，「藥華醫藥是跑在前面, 辛苦一點。」
「但是當個領先者，怎麼可能不辛苦呢?」，林國鐘說。EPO (紅血球生成素，用於治療貧血）發明人林福坤博士，也是藥華醫藥的共同創辦人，他曾分享了當初Amgen發展出EPO後，需要1900萬美金做二期臨床試驗，他們曾經來台灣尋求資金。「當時台灣沒有人看得懂EPO，也不瞭解有什麼用，就沒有投資。後來是日本Kirin (麒麟麦酒株式会社)投的。做三期臨床試驗的時候又沒有錢了，就用4000萬美金把洗腎引發貧血之外的適應症授權給Johnson & Johnson，JNJ他們知道癌症病患治療之後多半有貧血的現象，那是一個很大的市場。Johnson能變成很成功的生技公司，就是因為成功引進EPO」。
在既有市場中的新藥，可以拓展整體市場
當我們談到在既有市場中開發新藥，林博士繼續分享了生技產業的歷史。Amgen 的EPOGEN (EPO) 和Neupogen(GCSF, 一種血液增殖促進劑，用以治療因為化療或放療而導致的骨髓損傷)成功問世之後，在1990年銷售就超過10億美金, 之後就到1998年 Biogen的Avonex(interferon beta-1a, 一種治療多發性硬化症的干擾素)，銷售超過10億美金。當時多發性硬化症只有拜耳的Betaseron，年營收約五億美金。開發Avonex的時候，Biogen的管理層都覺得第二個藥不可能賣超過第一個藥，如果Betaseron只賣5億美金，Avonex大概最多也只能賣五億美金。但是James Vincent (Biogen董事長暨執行長)獨排眾議，認為Avonex能夠做到超過10億美金的銷售額。最後證明，是James Vincent對了。他的理論是，一個好的藥品，應該要擴張適應症的市場，而不是擠在裡面彼此競爭。現在多發性硬化症的市場已經到了250億美金的規模。講到這裡，林國鐘博士眼睛裡散發出興奮的光芒:「所以說，骨髓增生性腫瘤現在的病患規模跟多發性硬化症差不多。光是真性紅血球增生症跟血小板增多症兩個適應症就能夠像EPO和GCSF當年打造出Amgen一樣，把藥華藥銳變成一個國際級的成功生物技術公司 」。
藥華的目標是五年內在美國市場達到十億美金以上的營收
讓人不禁好奇，一般人對真性紅血球增生症、血小板增多症非常陌生，究竟是什麼樣的疾病，有如此廣大的市場與前景?
真性紅血球增生症是一種罕見的血液疾病（PV，在美國約有 16 萬病人，少於孤兒藥門檻的20萬）。與血小板增多症（ET，亦是 16 萬左右，所以也是罕見疾病）、骨髓纖維化症 （MF)，都歸屬於骨髓增生性腫瘤。均屬於罕見疾病。但「雖然發生的機率比較低，對於得到這種病的患者而言，就是100%。」林國鐘描述得相當不捨。
真性紅血球增生症的患者身體最大的變化是血液變得很黏稠。把真性紅血球增生症患者的血液與正常人的血液分別拿去離心之後，可以看出真性紅血球增生症的患者的血清比例少得可憐，血液中絕大部分都是血球。在症狀上，容易造成身體各種部位的血栓、心臟衰竭、視力模糊或視區產生盲點、痛風、關節炎，有些病人的脾臟甚至腫得跟保齡球一樣大。不但有致死風險，生活品質也大為降低。如果放任病程發展，幾年後一定比例的病人會轉變成骨髓纖維化症，或者是其他形式的血癌。若是在60歲之後得到真性紅血球增生症的患者，平均病程長達14年，如果60歲以下罹病，平均病程更長達24年。
「目前並沒有任何一線藥物被主管機關正式批准治療真性紅血球增生症」林國鐘補充道。有些醫師會使用放血、低劑量的阿斯匹靈來控制血漿的濃度以及降低血栓的風險。但是這只是最初步的處理，沒辦法把逐漸惡化的病程停止。對病人長期的放血，不但會造成病人血管的病變，不方便也不舒服又完全不會阻止疾病的的惡化。除了放血+阿斯匹靈外，多數的醫師會先使用一種1967年就被核准上市的古老化療藥物Hydroxyurea (HU)，來抑制血球增生。然而HU本來就不是設計來長期服用的。「我們在臨床見到一些長期服用HU的病人，有嚴重的皮疹，甚至嚴重口腔發炎，嘴巴裡面破了好幾個洞，連吃東西都痛苦萬分，真的好可憐。」更重要的是，不少的病人蠻快就會失效，大約兩年之後，只有不到50%的病人還會有反應。一旦一線治療失敗，二線治療的用藥是Ruxolitinib。Ruxolitinib是目前是唯一被批准治療真性紅血球增生症的藥物，尤其對於脾臟大小的控制很有效。但是Ruxolitinib一來沒辦法從本質上改變病程，二來他還會抑制免疫系統。今年新冠肺炎爆發，英國的MPN Voice (mpnvoice.org.uk) 就提出警告，使用Ruxolitinib之後會對新冠肺炎更沒有抵抗力，或加重新冠肺炎的嚴重程度。
Ropeginterferon alfa-2b 是世界上最先進的干擾素
藥華開發出來的Ropeginterferon alfa-2b， 是一個全新的長效型干擾素。根據臨床試驗證明，不但比以往的干擾素都長效，而且引發的副作用比以前的干擾素都少。針對真性紅血球增生症的治療，不論是副作用、藥物持續性、控制血球數量，控制症狀，都比HU優越。其中更有高達7成的病人，在骨髓細胞中找不到突變的基因。
林國鐘欣慰的說: 「在美國的專科醫師看過我們的數據之後，驚呼”過了這麼多年，終於有一種藥能從根本上治療真性紅血球增生症了且副作用又低!”。真是讓人高興。」未來真性紅血球增生症的病患，慢慢會令人不放心又不能長期使用的化療藥物，因為如今有了一個更安全、有效、方便的新選擇。
從歐洲取得藥證之後一年多來，先後有COVID-19大流行，又有新的臨床數據出來，我們認為，全球MPN市場將會有很大的改變。
Ropeginterferon alfa-2b 是2019年2月取得歐盟藥證，到目前為止，包括英、法、德及瑞典等13個國家的病人都可以享受到Ropeginterferon alfa-2b 帶來的好處。從藥物開發者的角度來看，特別令人欣慰。
Ropeginterferon alfa-2b 能夠正向調控免疫系統
全球爆發了COVID-19，而且短期間之內沒有減輕的跡象。COVID-19的傳染力強、死亡率高於流感，而且目前為止還沒有真正有效的疫苗或藥物治療。骨髓增生性腫瘤的患者多半為年長者且有心血管風險，若感染COVID-19，將會比健康人脆弱。正因如此，學界已經提出警告，使用免疫抑制效果的藥物治療MPN的病人會更加危險，對COVID-19更沒有抵抗力。Ropeginterferon alfa-2b 能夠正向調控免疫系統，不僅能夠減輕PV症狀、治療疾病，更不會讓患者受到免疫系統弱化之後的風險。目前科學界已經證明Hydroxyurea, Ruxolitinib都會弱化免疫系統。
不但高心血管風險的PV病人能使用Ropeginterferon alfa-2b，新研究初步結果顯示，低風險PV病人也能夠使用Ropeginterferon alfa-2b 來改善病程、並且提升生活品質
林國鐘博士曾提及新藥能夠擴張現有市場。無獨有偶，骨髓增生性腫瘤領域巨擘 Tiziano Barbui醫師在過去一年間針對低風險真性紅血球增生症病人進行了一項臨床試驗顯示了Ropeginterferon alfa-2b 不僅能用在高風險PV病患(約佔總病患數的60%)，並且也對低風險PV病患也比現在的標準療法有效。這結果可能會大大的增加了PV的用藥市場。
過往低風險真性紅血球增生症病人(約佔40%，或在美國約60,000人)都不使用藥物治療，而是採用放血與低劑量阿斯匹靈為標準療法來降低血液黏稠度以及控制血栓風險。Barbui醫師的實驗以標準療法加上Ropeginterferon alfa-2b；與傳統標準療法對照，發現合併療法達到超級好的控制血球數量，而且在病程控制上大優於傳統標準療法，特別是這療法阻止了這疾病的惡化，大大的改善病患的生活品質與壽命。
林博士說: 「剛剛講的都是最近一年新發現，相信在後COVID時代，Ropeginterferon alfa-2b 更能對真性紅血球增生症病人的現有療法產生根本性的變化，不但讓醫生有更多武器來對抗這個疾病，也讓病患能安心的接受治療。」
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更多有關藥華醫藥的資訊請參考:
與CEO對談第八期: 林國鐘博士, 藥華醫藥(6446 TT)創辦人暨執行長, 下集
與CEO對談第二十五期：Meredith Manning女士, 藥華醫藥（6446 TT）美國子公司總經理
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